（中国北京2022年10月28日）香港维健医药集团（“维健医药”）创始人、董事长兼CEO王威先生今日宣布，罕见病新药“苯丁酸甘油酯口服液”获中国台湾地区罕见疾病药物资格认定。这对于中国台湾地区的尿素循环障碍患者群体早日用上新药具有里程碑意义。在此之前，中国国家药品监督管理局已正式受理了“苯丁酸甘油酯口服液”在中国大陆地区免上市前临床研究的上市许可申请，并授予优先审评资格。
维健医药作为一家创新型生物医药公司，一直秉持“患者为先”的初心，致力于为患有罕见病和其他未满足医疗需求的患者提供创新疗法的服务理念。此次苯丁酸甘油酯口服液在中国台湾地区获罕见疾病药物资格认定，充分展示了维健医药勇于担当的企业精神，以及持续为罕见病患者药物可及不断开拓进取的创业精神。
苯丁酸甘油酯口服液在中国台湾地区获罕见疾病药物资格认定，用于治疗不能通过限制蛋白质的摄入和/或单纯补充氨基酸控制的尿素循环障碍患者的长期辅助治疗。尿素循环障碍（UCDs）是一种罕见的遗传代谢性疾病，主要表现为新生儿期或之后出现的高氨血症。临床表现包括：类似脑炎或药物中毒的意识水平改变、急性脑病、癫痫、嗜睡、精神障碍等。高氨血症会导致严重的神经认知功能损害、昏迷甚至死亡。
2020年12月，维健医药和Immedica Pharma AB宣布双方签署协议，根据该协议，维健医药获得苯丁酸甘油酯口服液在大中华区、韩国、新加坡、越南、印度尼西亚、马来西亚、菲律宾和泰国的独家商业化权益。
关于维健医药：
香港维健医药集团（“维健医药”）成立于2006年，是一家立足中国、面向全球的创新型生物医药公司，致力于为患有罕见病和其他未满足医疗需求的患者提供创新疗法。集团已先后与多个全球领先的生物制药公司建立了长期战略合作关系，建立了一个独特的多元化的产品组合，并拥有多个已上市和处于临床后期阶段的产品，包括孤儿药及专科药品，并将持续从全球范围内引进更多的创新型药物。更多信息请访问公司官网，或者关注“维健医药”微信公众号。
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